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他们被称作“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”“月亮的孩子”…美丽的名字背后是残酷的罕见病，即使轻微碰撞也会严重骨折的成骨不全症、皮肤像蝴蝶翅膀一样脆弱的大疱性表皮松解症、全身毛发和皮肤发白的白化病…
从全球范围看，目前仅有5%的罕见病存在有效治疗方法，即使已存在治疗方法的罕见病药物价格也十分昂贵，一般患者难以负担。我国基本医疗保险在面对高昂的罕见病药物支付保障也面临许多挑战，“多层次保障”、“多方共付”的模式逐渐成为业内共识。
“罕见病患者的追求是最低的追求，无非是希望有药、能用得上药。医保资金量力而行、尽力而为，剩下的应该努力创造条件，满足患者最低愿望。” 7月22日，由北京病痛挑战公益基金会举办的第五届罕见病合作交流会上，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖如是说。
罕见病药物价格公平性待考量
罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称。《中国罕见病定义研究报告》指出，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。
据《2020中国罕见病综合社会调研报告》数据，10%的患者因为高额的医疗费用从未治疗或停止治疗。其中超过40%的受访患者从未接受过治疗的原因是“医疗费用太高，无法负担”；42%的患者将他们停止治疗的原因归咎于“医药费太贵，无法负担”。
为何罕见病药价高昂？如何考量罕见病药物价格公平性？
赛诺菲罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾在交流会上表示，“药企选择做罕见病，意味着极小的分母和更大的分子。更大的分子是研发、生产、推广、诊断、给患者援助，成本比普通病更高。”
“而企业必须考虑合理的利润回报。成本叠加合理的利润，然后分摊到可治疗的患者人数上。”俞蕾认为价格的公平不是一刀切，可以用量价挂钩的模式，根据患者人数不同，准入价格也有所不同。量越少，价格越高，同时不仅只看单价，还要看总价。
会议上，俞蕾提供一组数据显示，我国医保基金总量为2.8万亿元，罕见病占用资金不超过50亿元，占比约为0.2%，对比国外一些其他地区，该比例一般是0.2%到2%。“说明这块蛋糕应该稍微多分一点给罕见病，这也是一个公平的考量。”俞蕾表示。
“药品领域企业定价不是市场价格，明显偏离市场状况。价格应当同时反映卖方和买方的意愿，但患者没有讨价还价的权利。” 国家医保局医药服务管理司原司长熊先军解释，“我们现在要通过谈判、集采，在价格里反映需求，先谈价格，再谈保障。”
中国社会科学院世界社保研究中心主任郑秉文表达了不同的观点，“市场经济的一个基本原则是自由交换和自由定价。当然，罕见病药物有其特殊性，存在一定的垄断性，这种情况下，简单用行政办法让药企降价不利于药企的可持续发展。”
“最好能采取市场经济的办法来解决，比如提高市场竞争性。并且在集体谈判时要合理科学制订谈判底价水平区间，有一定弹性，避免一刀切，谈不拢就听之任之，任其溜之，最后还是患者没有药用，这不是最佳选择。” 郑秉文表示。
提议建立国家罕见病保障基金
根据中国罕见病联盟对33种罕见病，共2.08万名患者的调研，有近三分之一的患者目前没有接受治疗或从未接受过治疗。其中又有大约一半的患者因医药费用太贵无法负担从未进行治疗或放弃治疗。
如何支持药企研发罕见病药物的信心？如何解决罕见病患者面对的高昂药费，同时缓解基本医保承担的财政压力？郑秉文在交流会上分享其在原来建立中华罕见病种子基金的基础上，改为国家罕见病保障基金的构想。
“利用两个制度之间的‘差’，实际上是‘制度红利’，存在时间窗口，动作晚了，医保基金如果全面实施投资了，时间窗口就没有了，制度红利也就消失了。”郑秉文在接受时代周报记者专访时强调，“建立保障基金存在政策窗口期，这是重要的基础。”
据他测算，五年借支当期余额进行委托投资可获得约2000亿元的初始资金，利用这2000亿元建立保障基金并继续委托给全国社保基金理事会投资，假定每年的投资收益率为8%，剔除相关成本后，每年投资收益大约100亿元，可将其完全用于罕见病保障用药和救治。
目前国内已上市但尚未纳入医保目录的罕见病药品约有13种，登记患者人数不到6000人，每年药费支出约为65.65亿元；临床急需但国内尚无替代治疗方案的罕见病药品预估每年费用不到1亿元。两类费用加总金额约为67亿元。
“剩下的资金可以再委托投资，利用复利的力量，形成永续基金。” 郑秉文分析。
目前，郑秉文正在积极推动保障基金落地，“这对供给方是非常好的预期，相当于在罕见病用药的源头上给药企一个预期。保障基金是市场化的产物，它在和药企打交道的时候，也是采取市场化原则，公平交易，以量换价。”
此外，“保障基金可以跨越地区差别，尽可能平滑区域间的经济差异，属于基本医保制度的一个补充性制度。” 郑秉文告诉时代周报记者，“在医保待遇清单制度3年过渡期马上到期，地方性的罕见病救治措施或专项基金退出之后立即接上，多层次医保制度不是空洞的概念。如果没有这样的全国性用药保障机制，光靠公益慈善难以替代医保待遇清单制度完全落地之后形成的真空。”
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